В США одобрили генную терапию для лечения наследственной слепоты

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США одобрило препарат, изменяющий ДНК и обращающий вспять прогрессирующую унаследованную слепоту. Как пишет LA Times, лекарство, работающее по принципу генной терапии, стало третьим одобренным за последние пять месяцев.

Препарат получил название Luxturna. Лекарство помогает взрослым и детям бороться с потерей зрения. Прогрессирующая слепота, как правило, начинается в детстве и приводит к затруднениям уже в первые годы жизни ребенка. В большинстве случаев с возрастом заболевание приводит к полной слепоте.

Причина такой слепоты в наследовании поврежденных генов от родителей. В США в среднем одна-две тысячи человек получили мутировавшие гены RPE65 – по одному от матери и отца. Luxturna изменяет геном человека, заменяет неправильные гены на здоровые и возвращает зрение даже тем, кто полностью его потерял.

По словам члена комиссии FDA, доктора Скотта Готтлиба, генная терапия в скором времени станет «мейнстримом в подходах к лечению и избавлению от заболеваний, которые долгие годы считали неизлечимыми и приводили к гибели пациентов».

В 2018 году агентство выпустит специальные инструкции, по которым препараты, похожие на Luxturna, будут быстрее проходить необходимые для одобрения процедуры, чтобы они как можно скорее попадали на рынок и начинали приносить пользу.

Два других генных препарата, которые FDA одобрило в 2017 году, боролись с лейкемией и лимфомой.